Arts-onderzoeker, PhD student Innovatieve therapie bij MPS II in Sophia

Samen bouwen aan de toekomst van gentherapie voor kinderen met een zeldzame stofwisselingsziekte.

Voor kinderen met Mucopolysaccharidose type II (MPS II) - een ernstige erfelijke aandoening waarbij veel patiënten een kinderdementie ontwikkelen - zijn dringend nieuwe en betere behandelingen nodig. Innovatieve therapieën, zoals lentivirale gentherapie, bieden perspectief. Maar om deze therapieën naar de kliniek te brengen, moeten we precies weten wat we moeten meten en hoe we effect aantonen.

Wil jij een sleutelrol spelen in deze cruciale fase van trial readiness? Dan is dit jouw kans.

Het Centrum voor Lysosomale en Metabole Ziekten (CLMZ) van het Erasmus MC zoekt een promovendus die wil bijdragen aan het verbeteren van de behandelmogelijkheden én vooruitzichten voor kinderen met MPS II - in Nederland en wereldwijd.

Over het project

Het CLMZ volgt sinds 2007 alle Nederlandse MPS II-patiënten volgens een strak gestandaardiseerd follow-up protocol. Daardoor beschikken we over unieke langetermijndata, variërend van cognitieve testen en MRI's tot groei, botstructuur, bewegingsfuncties en biomarkers (>1000 monsters).

In dit promotietraject richt jij je op het analyseren van o.a. Klinische data over hersenfunctie (MRI, cognitieve ontwikkeling), motoriek, longfunctie en biomarkers in bloed en liquor. Je onderzoekt:

• Het effect van de huidige behandeling (ERT) als benchmark.
• Klinische eindpunten die geschikt zijn voor toekomstige trials met innovatieve therapieën, zoals gentherapie.

Je werkt binnen een multidisciplinair team met kinderartsen (metabole ziekten & kinderneurologie), klinisch genetici, radiologen, laboratoriumwetenschappers, epidemiologen en data-analisten.

Wat ga jij doen?

• Analyseren van unieke langetermijn follow-up gegevens van MPS II-patiënten.
• Identificeren en valideren van klinisch relevante eindpunten voor toekomstige therapieën.
• Samenwerken met radiologie, psychologie en laboratoria voor integratie van MRI-, biomarker- en functionele data.
• Schrijven van wetenschappelijke artikelen en presenteren op (inter)nationale congressen.
• Actief deelnemen aan het zorgteam voor kinderen met lysosomale en metabole ziekten.
• Bijdragen aan de translationele brug tussen preklinisch onderzoek (o.a. Lentivirale gentherapie) en de klinische toepassing.

Wat kun je van ons verwachten?

• Een uniek promotietraject binnen het nationale expertisecentrum voor MPS II.
• Werken met een van de grootste en best gedocumenteerde MPS II-cohorten in Europa.
• Intensieve begeleiding door toonaangevende experts.
• Een dynamische werkplek waar zorg, wetenschap en innovatie samenkomen.
• Mogelijkheden voor zowel klinische en wetenschappelijke ontwikkeling.
• Een betrokken onderzoeksgroep waarin samenwerking centraal staat.

Ons centrum is een internationaal expertisecentrum op het gebied van de ziekte van Pompe en andere lysosomale stapelingsziekten en een door VWS erkend expertisecentrum voor verschillende metabole ziekten. In het centrum staat de patiënt centraal. Verbetering van de toekomstperspectieven van de patiënten, klinisch onderzoek en ontwikkeling van innovatieve therapieën zijn de speerpunten van ons centrum. We werken nauw samen met internationale collega's, patiënten en patiëntenverenigingen.

We zijn een hecht multidisciplinair team van ongeveer 50 mensen. We hechten aan een nauwe connectie tussen laboratorium en de verschillende subspecialismes (interne geneeskunde, neurologie, kindergeneeskunde, apotheek en ons pre?'klinisch laboratorium). Om de connectiviteit te bevorderen, organiseren we 2x per jaar een sociale activiteit. Daarnaast zijn we als team betrokken bij elkaar en zijn er geregeld koffiemomenten om even met elkaar bij te praten of om iets te vieren.

Je zet je als gemotiveerde en leergierige onderzoeker actief in om impact te maken op het leven van kinderen met een ernstige, zeldzame aandoening. Je werkt graag samen in een multidisciplinair team en combineert een zorgvuldige werkwijze met nieuwsgierigheid en creativiteit. Daarnaast:

• een afgeronde master hebt in Geneeskunde, Biomedische Wetenschappen, Neurowetenschappen, Klinische Technologie, Moleculaire Levenswetenschappen of een vergelijkbare richting.
• interesse hebt in kindergeneeskunde, neurowetenschappen, metabole ziekten, genetica of translationeel onderzoek.
• analytisch sterk bent en affiniteit hebt met klinische data?'analyse.
• goede communicatieve vaardigheden hebt (Nederlands is een pré, Engels een vereiste).

Artsen die zich oriënteren op een toekomst in de kindergeneeskunde of klinische genetica worden nadrukkelijk uitgenodigd te reageren. Een promotietraject binnen ons centrum vormt een uitstekende basis voor medische vervolgopleidingen.

hier de voorwaarden voor indiensttreding bij Erasmus MC.

• Een tijdelijk contract voor 4 jaar.
• Een bruto maandsalaris tussen de € 3.598 ,- en € 5.869 ,- (schaal 10) bij een volledige werkweek van 36 uur.
• Je kunt fulltime of parttime werken. Samen bespreken we jouw inzetbaarheid op de afdeling. Een goede werk?'privébalans vinden we belangrijk.
• Een 13e maand die we in november uitkeren en een reiskostenvergoeding.
• Een pensioenverzekering bij het ABP. Wij betalen 70% van je pensioenpremie waardoor je netto salaris hoger uitvalt dan je misschien denkt.
• Sportfaciliteiten in het Erasmus MC. En heb je een lekke band? Onze fietsenmaker repareert deze graag.

Alle arbeidsvoorwaarden zijn conform de cao Universitair Medische Centra.

of stuur een WhatsApp.

.

Acquisitie naar aanleiding van deze advertentie is niet gewenst.